Introducción: La enfermedad de células falciformes (ECF) impone una carga significativa en términos de morbilidad, mortalidad temprana y costos económicos, especialmente en la comunidad de herencia africana en Estados Unidos. La terapia génica surge como una prometedora opción de tratamiento, aunque su alto costo plantea interrogantes sobre su costo-efectividad y precios basados en valor (VBPs).
Metodología: Este estudio empleó dos modelos de simulación independientes, el Modelo UW-MEASURE y el Modelo FH-HISCORE, para evaluar la costo-efectividad de la terapia génica en comparación con el cuidado convencional. Los modelos incorporaron datos de Medicaid y Medicare y literatura publicada, proyectando resultados a lo largo de la vida de los pacientes desde perspectivas del sector de salud y societal.
Resultados Principales:
- La terapia génica, asumiendo un costo de $2 millones, mostró ratios de costo-efectividad incremental (ICERs) de $193,000 por QALY (UW-MEASURE) y $427,000 por QALY (FH-HISCORE) desde la perspectiva del sector salud.
- Desde una perspectiva societal, los ICERs fueron de $126,000 por QALY y $281,000 por QALY, respectivamente.
- Los VBPs aceptables variaron desde $1 millón hasta $2.5 millones, dependiendo de métricas alternativas efectivas y umbrales informados por equidad.
Discusión: La terapia génica para ECF podría ser costo-efectiva bajo ciertos umbrales de valor, destacando la importancia de considerar no solo los costos directos sino también el impacto amplio en la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores. Este análisis subraya la necesidad de políticas de precios que reflejen tanto el valor clínico como el impacto societal de nuevas terapias.
Conclusión: Este análisis de costo-efectividad sugiere que la terapia génica para la ECF tiene el potencial de ofrecer un valor significativo, especialmente cuando se consideran perspectivas más amplias que incluyen impactos en la calidad de vida y equidad. Estos hallazgos apoyan la adopción de umbrales de precio basados en valor que tomen en cuenta estos factores complejos.
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